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"Corretti" i geni difettosi di un paziente con talassemia

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Roma - Due geni difettosi in una forma ereditaria di anemia sono stati corretti con una tecnica rivoluzionaria che consente di fare una sorta di intervento di "microchirurgia" genetica: senza lasciare cuciture e cicatrici.

Le due mutazioni, come spiega lo studio coordinato dall’università della California di San Francisco e pubblicato sulla rivista Genome Research, sono state corrette senza errori usando la tecnica che si chiama Crispr. Un risultato che potrebbe rivoluzionare il trattamento delle malattie genetiche.

L’esperimento ha visto la conversione delle cellule della pelle del paziente in staminali, in laboratorio, in modo da correggere i geni difettosi prima che le staminali potessero maturare e diventare globuli rossi. Senza la correzione del genoma, i globuli rossi sarebbero diventati deformi e falciformi. In particolare sono state corrette le due mutazioni genetiche ereditarie del gene dell’emoglobina di un paziente cinese con perfetta precisione. Tuttavia, nonostante l’essere riusciti a produrre dei globuli rossi sani in laboratorio, i ricercatori non li hanno infusi nel paziente, in quanto si tratta di un passaggio per cui serve un’approvazione di carattere etico.

«Credo che servirà qualche anno in più - spiega Yuet Wai Kan, coordinatore dello studio - prima di poter applicare la tecnica a livello clinico». Nello studio i ricercatori prima hanno trasformato le cellule della pelle in cellule simili a quello dello stato embrionale, dopo di che con la Crispr hanno corretto i due difetti genetici nella proteina beta dell’emoglobina. Gli studiosi sono riusciti a rimuovere tutti i marcatori genetici, facendo sì che tutti i globuli rossi non mostrassero segni di aver subito alcuna correzione al loro dna.

Fonte articolo: Il Secolo XIX - Salute | 6 agosto 2014

Fonte immagine: internet

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